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FGFR3表達(dá)或活性抑制劑用于治療神經(jīng)退行性疾病的用途

文檔序號:43008747發(fā)布日期:2025-09-15 12:28閱讀:來源:國知局

技術(shù)特征:

1.一種用于預(yù)防或治療神經(jīng)退行性疾病的藥物組合物,其包含fgfr3(成纖維細(xì)胞生長因子受體3)的表達(dá)或活性的抑制劑作為活性成分。

2.根據(jù)權(quán)利要求1的藥物組合物,其中所述神經(jīng)退行性疾病是由tau蛋白介導(dǎo)的。

3.根據(jù)權(quán)利要求1的藥物組合物,其中所述fgfr3的表達(dá)或活性的抑制是在神經(jīng)元細(xì)胞中。

4.根據(jù)權(quán)利要求1的藥物組合物,其中所述神經(jīng)退行性疾病是阿爾茨海默病、額顳葉癡呆、額顳葉變性、皮質(zhì)基底節(jié)變性、進(jìn)行性核上性麻痹、皮克病、帕金森病或亨廷頓病。

5.根據(jù)權(quán)利要求1的藥物組合物,其中所述fgfr3表達(dá)的抑制劑是與fgfr3基因的dna或mrna互補(bǔ)結(jié)合的sirna(小干擾rna)、shrna(短發(fā)夾rna)、mirna(微小rna)、核酶、dna酶、pna(肽核酸)、反義寡核苷酸或適配體。

6.根據(jù)權(quán)利要求1的藥物組合物,其中所述fgfr3活性的抑制劑是特異性結(jié)合fgfr3蛋白的化合物、肽、肽模擬物、融合蛋白、抗體或適配體。

7.根據(jù)權(quán)利要求1至6中任一項(xiàng)的藥物組合物,其中所述fgfr3的表達(dá)或活性的抑制劑是fgfr3的胞外結(jié)構(gòu)域的表達(dá)或活性的抑制劑。

8.一種篩選用于預(yù)防和治療神經(jīng)退行性疾病的候選物質(zhì)的方法,其包括以下步驟:

9.根據(jù)權(quán)利要求8的方法,其中所述fgfr3?mrna的表達(dá)水平的測量使用選自以下的方法進(jìn)行:rt-pcr、定量或半定量rt-pcr、定量或半定量實(shí)時(shí)rt-pcr、northern印跡以及dna或rna芯片。

10.根據(jù)權(quán)利要求8的方法,其中所述fgfr3蛋白的表達(dá)水平的測量使用選自以下的方法進(jìn)行:western印跡、elisa、放射免疫分析、放射免疫擴(kuò)散、ouchterlony免疫擴(kuò)散、火箭免疫電泳、免疫組織化學(xué)染色、免疫沉淀分析、補(bǔ)體固定分析、facs和蛋白芯片。

11.一種用于預(yù)防或改善神經(jīng)退行性疾病的食品組合物,其包含fgfr3(成纖維細(xì)胞生長因子受體3)的表達(dá)或活性的抑制劑作為活性成分。

12.fgfr3(成纖維細(xì)胞生長因子受體3)的表達(dá)或活性的抑制劑在制造用于治療神經(jīng)退行性疾病的組合物中的用途。

13.一種用于治療神經(jīng)退行性疾病的方法,包括向有需要的對象施用包含fgfr3(成纖維細(xì)胞生長因子受體3)的表達(dá)或活性的抑制劑作為活性成分的組合物。


技術(shù)總結(jié)
在本發(fā)明中,確定了FGFR3可用作神經(jīng)退行性疾病治療的新靶點(diǎn),并基于該鑒定提供了用于預(yù)防和治療神經(jīng)退行性疾病的藥劑。此外,提供了一種篩選用于預(yù)防和治療神經(jīng)退行性疾病的候選物質(zhì)的方法。根據(jù)本發(fā)明的篩選方法,可以有效選擇能夠預(yù)防和/或治療神經(jīng)退行性疾病的新候選物質(zhì),并且使用根據(jù)本發(fā)明篩選方法選擇的物質(zhì),使得可以提供用于預(yù)防和治療神經(jīng)退行性疾病的藥物組合物。

技術(shù)研發(fā)人員:墨仁姬,徐逵真,金東奎
受保護(hù)的技術(shù)使用者:首爾大學(xué)校產(chǎn)學(xué)協(xié)力團(tuán)
技術(shù)研發(fā)日:
技術(shù)公布日:2025/9/14
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